Voici les meilleurs plats à emporter:
L’accès reste un problème
Les thérapies géniques peuvent coûter des millions par dose et les assureurs et les programmes de soins de santé gouvernementaux ont mis du temps à les couvrir, a déclaré Erica Cischke, vice-présidente des affaires gouvernementales à l’Alliance for Regenerative Medicine, un groupe industriel pour leurs fabricants.
“Nous devons nous assurer que les gens peuvent réellement accéder aux thérapies une fois qu’elles sont approuvées”, a déclaré Cischke, notant que les patients doivent souvent traverser les frontières de l’État pour obtenir un traitement.
Cela peut également prendre de nombreuses années pour que les patients reçoivent un diagnostic de maladies rares que les thérapies géniques peuvent traiter, ce qui retarde le traitement, a déclaré Annie Kennedy, chef de la politique, du plaidoyer et de l’engagement à EveryLife Foundation for Rare Diseases, un groupe de défense des patients.
La FDA travaille à rendre les thérapies géniques commercialisables
La FDA s’efforce de rendre les traitements plus viables sur le plan commercial, a déclaré Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de l’agence.
“Une partie de cela est de la fabrication par force brute”, a déclaré Marks. “Nous devons nous rééquiper et probablement développer davantage d’automatisation dans la production.”
Une autre partie profite de la redondance. Souvent, les thérapies géniques à vecteur viral ont les mêmes squelettes qui sont réutilisés, a déclaré Marks.
Marks a également vanté une disposition que le Congrès a adoptée en le paquet de financement gouvernemental 2022 visant à rendre le développement de médicaments plus efficace en réduisant les charges réglementaires.
Une communication régulière avec la FDA peut également aider les petites entreprises à accélérer le processus réglementaire, a-t-il déclaré, soulignant l’opération Warp Speed, qui a mis les vaccins Covid sur le marché en un temps record.
Les yeux sur l’équité en santé
Les responsables et les défenseurs ont souligné que les préoccupations d’équité en santé doivent être au premier plan.
La meilleure façon d’atteindre les populations mal desservies est d’avoir une “entreprise commerciale dynamique” et de permettre à Medicare et Medicaid de couvrir les thérapies, a déclaré Marks.
Carla Rodriguez-Watson, directrice de recherche à la Fondation Reagan-Udall, que le Congrès a créée pour conseiller la FDA, a fait valoir que les données réelles des visites cliniques peuvent aider à identifier les groupes démographiques qui ont besoin des médicaments.
Joni Rutter, directrice du National Center for Advancing Translational Sciences aux National Institutes of Health, a déclaré que son agence s’engage auprès de la communauté pour voir quelles lacunes de recherche doivent être comblées et prend en compte les inégalités dès le début.
Buzz autour de l’intelligence artificielle
Les panélistes étaient optimistes quant au potentiel de l’intelligence artificielle pour soutenir les thérapies géniques, avec quelques mises en garde.
Marks a qualifié l’IA de “changeur de jeu” potentiel pour aider à fabriquer des traitements complexes et a déclaré que la FDA l’avait utilisée pour détecter des problèmes de sécurité potentiels.
L’IA peut aider à garantir l’efficacité de la fabrication et à analyser les données, a-t-il déclaré, mais ce n’est pas une solution miracle.
“Une partie de cela ne passera pas par l’IA. Certains se feront par le biais de points finaux bien choisis qui peuvent être utilisés pour une approbation accélérée », a déclaré Marks.
Rodriguez-Watson a déclaré que les développeurs de technologies doivent s’assurer que les données sous-jacentes à l’intelligence artificielle sont représentatives de la population, sinon elles risquent d’aggraver les disparités.
Payer pour la performance
Le gouvernement devrait continuer à promouvoir de nouvelles façons de payer les prestataires, en mettant l’accent sur les résultats des patients, et non sur le nombre de services fournis, a déclaré le panéliste.
Les partisans des thérapies géniques affirment que cela devrait garantir que les assureurs et les programmes gouvernementaux les paient.
“Ils aident les États à atténuer une partie de l’incertitude entourant la couverture de ces nouvelles thérapies”, a déclaré Cischke.
À cette fin, elle a fait pression pour le passage de la loi MVP par le président du sous-comité House Energy and Commerce Health Brett Guthrie (R-Ky.), qui favoriserait les accords de rémunération basés sur la valeur dans Medicaid.
